基因疗法

巴塞罗那大学和俄勒冈大学研究人员开发出基于DNA分子的新型胆固醇疗法，在动物模型中使坏胆固醇降低47%，且无他汀类药物的副作用。

美国FDA批准再生元制药的Otarmeni，这是全球首款基于双AAV载体的基因疗法，用于治疗OTOF基因突变导致的重度至极重度感音神经性耳聋，临床试验中80%患者听力得到改善。