北京时间 2026年5月2日 — 美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准扩大胰腺癌靶向药物daraxonrasib的提前获取（expanded access）渠道，允许尚未获批上市前更多患者使用该药物。这是全球首款针对RAS基因突变的抑制剂，在临床试验中已显示出延长转移性胰腺癌患者生存期的显著效果。

突破性意义

胰腺癌被称为"癌症之王"，是恶性程度最高的癌症之一，五年生存率不足10%。超过90%的胰腺癌患者携带KRAS基因突变，而这一突变长期以来被认为是"不可成药"的靶点。

Daraxonrasib由Revolution Medicines公司研发，是首款在临床试验中证明能有效抑制KRAS突变并延长胰腺癌患者生存期的药物。在二期临床试验中，接受该药物治疗的患者中位生存期显著优于历史对照组。

提前获取计划

FDA此次批准的是"扩大使用"（expanded access）计划，允许在药物正式获批前，将无法从其他治疗手段获益的危重患者提前使用该药物。这一决定意味着符合条件的胰腺癌患者可以更早获得这种创新疗法。

值得注意的是，前参议员本·萨斯（Ben Sasse）的妻子是该药物的早期受益者之一。萨斯家族公开支持这一药物的研发，并在社交媒体上分享了他的妻子使用该药物后的积极反应。

科学突破

RAS蛋白在细胞信号传导中扮演关键角色，其突变会驱动癌细胞不受控制地生长。几十年来，科学家一直试图开发针对RAS的靶向药物，但由于RAS蛋白结构平滑、缺乏传统药物结合位点，这一目标被认为几乎不可能实现。

近年来，随着结构生物学和药物设计技术的进步，科学家终于找到了针对特定RAS突变（如KRAS G12C和G12D）的策略。Daraxonrasib正是这一科学突破的产物。

后续审批进程

Revolution Medicines公司目前正在推进daraxonrasib的三期临床试验。如果试验结果符合预期，公司预计将在未来12-18个月内向FDA提交新药上市申请（NDA）。

华尔街分析师对该药物的商业前景持乐观态度。胰腺癌全球每年新发病例超过50万，而目前有效的靶向治疗选择极为有限。如果daraxonrasib最终获批，预计年销售额可达数十亿美元。

医学界反应

美国临床肿瘤学会（ASCO）发表声明称，daraxonrasib的进展"代表了胰腺癌治疗领域最具突破性的进展之一"。威斯康星大学健康系统的肿瘤学专家在接受采访时表达了对该药物前景的兴奋。

来源：The Washington Post、Reuters、CBS News

据《纽约时报》和路透社报道，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准革命性制药公司（Revolution Medicines）开发的胰腺癌靶向药物daraxonrasib的扩大用药（expanded access）通道。这一决定为这款在临床试验中展现显著疗效的新药惠及更多等待治疗的患者打开了大门。

突破性药物

Daraxonrasib是一款针对KRAS G12D突变的靶向抑制剂。KRAS突变是胰腺癌最常见的驱动基因变异之一，约35%至40%的胰腺导管腺癌患者携带这一突变。长期以来，KRAS蛋白因其结构特性被称为"不可成药"靶点，但新一代共价抑制剂技术改变了这一局面。

据路透社报道，在早期临床试验中，daraxonrasib使部分晚期胰腺癌患者的肿瘤显著缩小。其中一位知名患者——前参议员本·萨斯（Ben Sasse）的妻子——在用药后展现出令人鼓舞的疗效，引发了公众对这款药物的广泛关注。

扩大用药通道的意义

FDA的扩大用药通道（又称"同情用药"）允许尚未获得正式批准的药物用于患有严重或危及生命疾病的患者。这一通道的开放意味着更多无法参与临床试验的患者可以提前获得治疗机会。

《华盛顿邮报》指出，扩大用药通道的审批速度反映了FDA对这款药物疗效数据的高度认可。通常情况下，这一审批流程需要数周时间，而此次仅用了不到两周。

pancreatic cancer的挑战

胰腺癌被称为"癌症之王"，是美国第四大癌症致死原因。由于其早期症状不明显、难以检测和现有治疗手段有限，胰腺癌的五年生存率长期徘徊在约12%左右。

革命性制药公司的首席医学官表示：“我们很高兴能与FDA合作，让更多急需治疗的患者有机会获得daraxonrasib。这是向改变胰腺癌治疗格局迈出的重要一步。”

市场前景

行业分析师预计，如果daraxonrasib在后期临床试验中持续展现出积极数据，该药物有望在2027年获得FDA完全批准。届时，KRAS靶向治疗市场预计将达到数十亿美元的规模，涵盖胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌等多个适应症。

来源：The New York Times · Reuters · USA Today