摘要： 特朗普总统宣布解除FDA局长罗伯特·马卡里职务，理由是其政策立场与白宫存在分歧。

据路透社报道，美国总统特朗普宣布解除食品和药物管理局（FDA）局长罗伯特·马卡里（Robert Makary）的职务。

马卡里于2025年被提名担任FDA局长，此前是约翰斯·霍普金斯大学的知名外科医生和公共卫生研究者。他在任期间推动了多项药品审批改革。

白宫方面未详细说明解雇的具体原因，但据知情人士透露，马卡里在多项监管政策上与白宫团队存在分歧，尤其是在药品定价和审批速度方面。

此人事变动引发了医学界和制药行业的关注。分析人士认为，FDA领导层的更迭可能影响未来数月的重大药品审批决策。

President Trump has announced the dismissal of FDA Commissioner Robert Makary, citing policy disagreements. Makary, a former Johns Hopkins surgeon, was nominated in 2025 and led several drug approval reforms during his tenure. The move has drawn attention from the medical community and pharmaceutical industry.

据《华盛顿邮报》报道，白宫正准备替换FDA局长Marty Makary。该机构近期面临内部动荡，多项政策决定引发争议，导致公众信任度下降。Makary上任以来推行的一系列改革措施在科学界和政界均引发激烈讨论。

分析人士认为，此次人事变动可能进一步影响FDA的监管方向和政策连续性。

来源：The Washington Post

据《华盛顿邮报》报道，白宫正筹备替换美国食品和药物管理局（FDA）局长马丁·马卡里（Marty Makary）。特朗普已签署替换决定，多名高级官员证实此事。马卡里上任以来，FDA内部一直面临政策方向争议和人事动荡，此次换帅标志着该机构监管路线可能再次调整。

来源：The Washington Post, Google News

据《纽约时报》报道，特朗普已批准解雇FDA局长马卡里(Marty Makary)。这一人事变动可能影响美国食品药品监督管理局的政策走向。马卡里自上任以来在药品审批和公共卫生政策方面发挥了关键作用。高级官员确认，特朗普已签署解雇决定。

来源：NYT

据Ars Technica报道，特朗普政府被指阻止美国食品和药物管理局（FDA）发布显示疫苗益处的研究结果，这一行为引发了公共卫生界的强烈担忧。

事件经过

报道指出，FDA内部研究人员完成了多项显示疫苗积极效果的研究，但这些成果在发布前遭到政府层面的干预和审查。

此举可能导致公众无法获取关于疫苗安全性和有效性的完整科学信息，影响公共卫生决策的透明度。

学界反应

公共卫生专家和医学研究人员对此表示严重关切。他们认为，科学数据的透明度对于维护公众健康和信任至关重要。

多位专家呼吁政府停止干预科学研究结果的发布，确保公众能够获取完整、客观的健康信息。

科学信息的自由流动是公共卫生体系的基础，任何形式的审查都会损害公众利益。

来源： Ars Technica, 综合报道

据《华盛顿邮报》报道，美国食品药品监督管理局（FDA）已暂停发布关于新冠疫苗和带状疱疹疫苗的研究数据。这一决定引发了科学界对监管透明度的担忧。分析人士指出，此举可能影响公众对疫苗安全性和有效性的信任。

Brief: FDA Halts Vaccine Study Publications

The U.S. FDA has halted publication of studies on COVID-19 and shingles vaccines, according to The Washington Post. The decision has sparked concerns in the scientific community about regulatory transparency and its potential impact on public trust in vaccine safety.

The FDA has stopped publishing safety studies on COVID and shingles vaccines, raising transparency concerns.

FDA已停止发布关于新冠疫苗和带状疱疹疫苗的安全性研究，引发了对疫苗安全监测透明度的担忧。此举在公共卫生领域引发争议，批评者认为公众有权了解疫苗安全数据。

中文

美国食品和药物管理局（FDA）近日撤回了多项证明新冠疫苗和带状疱疹疫苗安全性的研究文件。这一决定引发公共卫生界广泛关注。FDA 尚未详细说明撤回原因，但此举可能影响公众对疫苗接种的信心。卫生专家呼吁，在官方给出明确解释之前，公众应继续遵循现有疫苗接种建议。

English

The U.S. Food and Drug Administration has withdrawn multiple studies that had found Covid and shingles vaccines to be safe. The move has drawn significant attention from the public health community. The FDA has not provided detailed reasons for the withdrawal, but the decision could impact public confidence in vaccination programs. Health experts urge the public to continue following existing vaccination guidelines until the agency provides a clear explanation.

2026年5月5日，美国食品药品监督管理局(FDA)局长公开为该机构的药品审批决定进行辩护，回应了来自制药行业和部分国会议员的批评。

争议背景

近期，多家制药公司对FDA的审批速度和标准表示不满，认为该机构在某些药物的审批上过于谨慎。部分国会议员也对此提出质疑。

局长回应

FDA局长强调，审批标准不会因政治或商业压力而降低，保护公众健康始终是该机构的首要任务。该机构将继续基于科学证据做出审批决定。

北京时间 2026年5月2日 — 美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准扩大胰腺癌靶向药物daraxonrasib的提前获取（expanded access）渠道，允许尚未获批上市前更多患者使用该药物。这是全球首款针对RAS基因突变的抑制剂，在临床试验中已显示出延长转移性胰腺癌患者生存期的显著效果。

突破性意义

胰腺癌被称为"癌症之王"，是恶性程度最高的癌症之一，五年生存率不足10%。超过90%的胰腺癌患者携带KRAS基因突变，而这一突变长期以来被认为是"不可成药"的靶点。

Daraxonrasib由Revolution Medicines公司研发，是首款在临床试验中证明能有效抑制KRAS突变并延长胰腺癌患者生存期的药物。在二期临床试验中，接受该药物治疗的患者中位生存期显著优于历史对照组。

提前获取计划

FDA此次批准的是"扩大使用"（expanded access）计划，允许在药物正式获批前，将无法从其他治疗手段获益的危重患者提前使用该药物。这一决定意味着符合条件的胰腺癌患者可以更早获得这种创新疗法。

值得注意的是，前参议员本·萨斯（Ben Sasse）的妻子是该药物的早期受益者之一。萨斯家族公开支持这一药物的研发，并在社交媒体上分享了他的妻子使用该药物后的积极反应。

科学突破

RAS蛋白在细胞信号传导中扮演关键角色，其突变会驱动癌细胞不受控制地生长。几十年来，科学家一直试图开发针对RAS的靶向药物，但由于RAS蛋白结构平滑、缺乏传统药物结合位点，这一目标被认为几乎不可能实现。

近年来，随着结构生物学和药物设计技术的进步，科学家终于找到了针对特定RAS突变（如KRAS G12C和G12D）的策略。Daraxonrasib正是这一科学突破的产物。

后续审批进程

Revolution Medicines公司目前正在推进daraxonrasib的三期临床试验。如果试验结果符合预期，公司预计将在未来12-18个月内向FDA提交新药上市申请（NDA）。

华尔街分析师对该药物的商业前景持乐观态度。胰腺癌全球每年新发病例超过50万，而目前有效的靶向治疗选择极为有限。如果daraxonrasib最终获批，预计年销售额可达数十亿美元。

医学界反应

美国临床肿瘤学会（ASCO）发表声明称，daraxonrasib的进展"代表了胰腺癌治疗领域最具突破性的进展之一"。威斯康星大学健康系统的肿瘤学专家在接受采访时表达了对该药物前景的兴奋。

来源：The Washington Post、Reuters、CBS News

据《纽约时报》和路透社报道，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准革命性制药公司（Revolution Medicines）开发的胰腺癌靶向药物daraxonrasib的扩大用药（expanded access）通道。这一决定为这款在临床试验中展现显著疗效的新药惠及更多等待治疗的患者打开了大门。

突破性药物

Daraxonrasib是一款针对KRAS G12D突变的靶向抑制剂。KRAS突变是胰腺癌最常见的驱动基因变异之一，约35%至40%的胰腺导管腺癌患者携带这一突变。长期以来，KRAS蛋白因其结构特性被称为"不可成药"靶点，但新一代共价抑制剂技术改变了这一局面。

据路透社报道，在早期临床试验中，daraxonrasib使部分晚期胰腺癌患者的肿瘤显著缩小。其中一位知名患者——前参议员本·萨斯（Ben Sasse）的妻子——在用药后展现出令人鼓舞的疗效，引发了公众对这款药物的广泛关注。

扩大用药通道的意义

FDA的扩大用药通道（又称"同情用药"）允许尚未获得正式批准的药物用于患有严重或危及生命疾病的患者。这一通道的开放意味着更多无法参与临床试验的患者可以提前获得治疗机会。

《华盛顿邮报》指出，扩大用药通道的审批速度反映了FDA对这款药物疗效数据的高度认可。通常情况下，这一审批流程需要数周时间，而此次仅用了不到两周。

pancreatic cancer的挑战

胰腺癌被称为"癌症之王"，是美国第四大癌症致死原因。由于其早期症状不明显、难以检测和现有治疗手段有限，胰腺癌的五年生存率长期徘徊在约12%左右。

革命性制药公司的首席医学官表示：“我们很高兴能与FDA合作，让更多急需治疗的患者有机会获得daraxonrasib。这是向改变胰腺癌治疗格局迈出的重要一步。”

市场前景

行业分析师预计，如果daraxonrasib在后期临床试验中持续展现出积极数据，该药物有望在2027年获得FDA完全批准。届时，KRAS靶向治疗市场预计将达到数十亿美元的规模，涵盖胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌等多个适应症。

来源：The New York Times · Reuters · USA Today

美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大使用胰腺癌新药daraxonrasib，使此前接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者能够提前获得这一突破性疗法。胰腺癌被称为"癌症之王"，是致死率最高的恶性肿瘤之一，这一批准为数以万计的患者带来了新的希望。

药物详情

daraxonrasib是一款靶向治疗药物，专门针对携带特定基因突变的胰腺癌患者。《纽约时报》报道指出，该药物在临床试验中展现出令人鼓舞的疗效，能够显著延长患者的生存期。

扩大使用计划

FDA的扩大使用（Expanded Access）计划允许在药物尚未获得全面批准之前，将实验性药物用于治疗严重或危及生命疾病的患者。USA Today报道称，这一决定使更多胰腺癌患者能够提前获得daraxonrasib治疗。

Targeted Oncology指出，该批准特别适用于先前接受过治疗的转移性PDAC患者，这一群体此前可用的治疗选择极为有限。

胰腺癌治疗困境

胰腺癌因其早期症状隐匿、确诊时多为晚期且对传统化疗反应不佳，长期以来是肿瘤学领域的最大挑战之一。据估计，胰腺癌的五年生存率不足10%，是所有主要癌症中最低的。

患者影响

据WKOW报道，威斯康星大学健康系统（UW Health）的医生对胰腺癌治疗领域的这一突破性进展感到兴奋。daraxonrasib的早期使用批准意味着更多患者可以在标准治疗失败后获得新的治疗机会。

未来展望

daraxonrasib目前正处于进一步临床试验阶段，以获取全面批准所需的数据。如果后续试验结果确认其安全性和有效性，该药物有望在未来获得FDA的正式批准，成为胰腺癌标准治疗方案的一部分。

分析人士指出，这一批准也反映了FDA在加速创新药物审批方面持续采取的灵活态度，尤其是在针对缺乏有效治疗手段的致命疾病领域。

Source: New York Times | USA Today | Targeted Oncology

据《纽约时报》和路透社报道，美国食品和药物管理局（FDA）已批准胰腺癌创新药物daraxonrasib的早期使用许可，为这一被称为"癌症之王"的致命疾病患者带来了新的治疗希望。

胰腺癌是最具侵袭性和致命性的癌症之一，五年生存率仅约为12%。由于其早期症状不明显，大多数患者在确诊时已处于晚期，治疗选择极为有限。daraxonrasib是由Revolution Medicines公司研发的一种靶向药物，针对KRAS基因突变——这是胰腺癌中最常见的致癌突变之一。

根据FDA的早期使用许可（也称为"扩大使用"政策），符合特定条件的胰腺癌患者可以在药物正式获批上市前获得治疗。这一政策适用于那些没有其他可用治疗选择、且不适合参加临床试验的患者。

路透社报道指出，该药物在早期临床试验中展现了令人鼓舞的疗效数据。在接受治疗的患者中，部分患者出现了明显的肿瘤缩小反应，且药物的耐受性良好。Revolution Medicines公司计划在今年晚些时候向FDA提交新药申请（NDA），寻求正式批准。

《纽约时报》分析称，胰腺癌治疗领域长期以来缺乏重大突破，daraxonrasib的出现代表了该领域的重要进展。KRAS突变曾被认为是"不可成药"的靶点，但近年来随着新型药物研发技术的进步，针对KRAS的治疗策略取得了显著进展。

美国癌症协会数据显示，胰腺癌每年在美国导致约5万例死亡，是全球范围内致死率最高的癌症之一。早期使用许可的批准意味着部分患者可以尽早获得这一潜在的治疗选择。

Wisconsin大学健康中心的肿瘤学专家表示，这一进展"令人振奋"，但同时也提醒患者和医生保持理性期待，因为药物的长期疗效和安全性数据仍需进一步验证。

来源：The New York Times、Reuters、USA Today

据《华盛顿邮报》、BBC和CNN报道，美国联邦上诉法院于5月1日做出裁决，暂时禁止美国食品和药物管理局（FDA）允许通过邮寄方式获取堕胎药物米非司酮（mifepristone）的规定。这一裁决对全国范围内数百万女性的堕胎药物获取途径产生了重大影响。

该裁决是反堕胎组织对FDA政策的长期法律挑战的最新进展。上诉法院裁定，FDA在扩大米非司酮获取渠道时，未能充分评估其安全性影响，因此暂时搁置了允许邮寄处方和远程医疗开具该药物的规定。

裁决发布后，生殖权利倡导组织迅速做出反应，表示将立即向最高法院提出紧急上诉。“这一裁决将直接伤害那些生活在堕胎诊所稀缺或禁止堕胎州的女性，“美国公民自由联盟（ACLU）生殖自由项目负责人在一份声明中表示。

FDA此前允许通过邮寄方式获取米非司酮，这使得居住在远离堕胎诊所的女性，尤其是农村地区的女性，能够更便捷地获得安全的药物流产服务。据估计，这一规定使约三分之一的药物流产通过邮寄方式完成。

《卫报》报道指出，这一裁决发生在美国堕胎权利持续受到各州立法挑战的背景下。自最高法院2022年推翻"罗诉韦德案"以来，已有多个州实施或尝试实施严格的堕胎限制。

法律专家认为，此案最终可能再次上诉至最高法院。最高法院此前曾在类似案件中做出有利于保留米非司酮获取权的裁决，但目前的法院组成可能使结果存在不确定性。

白宫发言人表示，政府对这一裁决"深感失望”，并称将采取一切可用法律手段维护女性的医疗获取权。

来源：The Washington Post、BBC、CNN

据CNN和《纽约时报》报道，美国联邦上诉法院周四发布临时禁令，暂停了美国食品药品监督管理局（FDA）允许女性通过邮寄方式获取堕胎药物米非司酮（mifepristone）的规定。这一裁决将对全美范围内的药物堕胎可及性产生重大影响。

裁决内容

上诉法院的临时禁令意味着，此前FDA放宽的通过邮寄方式分发米非司酮的政策被暂时搁置。米非司酮是美国目前最常见的堕胎方式——药物流产的核心药物。

该裁决是反对堕胎权利的组织和州政府在法律层面持续挑战FDA监管决定的最新进展。反对者认为，邮寄分发处方堕胎药物存在安全隐患，应当受到更严格的监管。

影响范围

米非司酮联合米索前列醇的药物流产方案是目前美国最普遍的终止早期妊娠方式。FDA此前的规定允许经过认证的医疗保健提供者将药物邮寄给患者，这一政策大幅扩大了偏远地区和堕胎服务受限州的女性获得药物的渠道。

临时禁令的生效将使这部分女性重新面临获取药物的障碍，特别是在已实施严格堕胎限制的州。

各方反应

支持堕胎权利的组织对裁决表示强烈反对，认为这是对个人医疗自主权的侵犯。相关法律团体已表示将继续通过法律途径维护FDA的原规定。

另一方面，反对堕胎的团体则将此次裁决视为阶段性胜利，并呼吁法院最终永久废除FDA的邮寄规定。

法律背景

FDA对米非司酮的监管政策在过去数年中经历了多次调整。2021年，FDA取消了面诊取药的强制性要求，允许通过邮寄方式分发该药物。此后，反对堕胎的州和组织对此提起多起诉讼，试图推翻这一政策变更。

目前尚不确定上诉法院的这一临时禁令是否会持续，以及案件将如何进入更高层级的司法审理程序。

Source: CNN, The New York Times

药物背景

daraxonrasib由Revolution Medicines公司研发，是一种针对KRAS G12D突变的选择性抑制剂。KRAS基因突变是胰腺癌最常见的驱动因素之一，约占总病例的35%至40%。长期以来，KRAS突变被认为"不可靶向"，但近年来的技术突破使精准打击特定KRAS突变成为可能。

临床试验数据

在前期临床试验中，daraxonrasib展现出令人鼓舞的疗效数据。部分患者的肿瘤出现显著缩小，疾病控制率优于现有标准治疗方案。更令人关注的是，该药物的耐受性良好，副作用在可控范围内。

据《纽约时报》报道，美国前参议员本·萨斯（Ben Sasse）也是该药物的受益者之一。萨斯在确诊胰腺癌后参与了该药物的临床试验，其病情得到了有效控制。

扩大使用计划

FDA此次批准的是扩大使用计划（Expanded Access Program），也称为"同情使用"（Compassionate Use）。该计划允许患有严重或危及生命疾病的患者在药物尚未获得正式批准的情况下，提前获取正在研发中的治疗药物。

这一机制对于那些不符合正在进行的临床试验条件、且无其他有效治疗选择的患者而言尤为重要。胰腺癌被称为"癌症之王"，五年生存率仅为约12%，是新药需求最为迫切的癌种之一。

行业意义

分析人士指出，daraxonrasib的进展不仅对胰腺癌患者具有重大意义，也为KRAS突变型其他实体瘤（如结直肠癌和非小细胞肺癌）的治疗开辟了新的可能性。

Revolution Medicines的股价在消息公布后出现上涨，反映了市场对该药物商业前景的乐观预期。如果daraxonrasib最终获得FDA全面批准，将成为胰腺癌治疗领域的重要里程碑。

后续步骤

Revolution Medicines计划继续推进daraxonrasib的III期临床试验，以获取更充分的疗效和安全性数据，为最终的全面上市审批提供支持。公司预计将在未来一年内公布关键性试验的中期结果。

Source: The New York Times, Reuters

美国食品和药物管理局（FDA）于2026年5月1日批准扩大实验性胰腺癌药物daraxonrasib的早期使用范围。这一决定为晚期胰腺导管腺癌（PDAC）患者带来了新的治疗希望，也引发了医学界对靶向治疗在癌症领域广阔前景的热烈讨论。

药物背景

Daraxonrasib是一种靶向KRAS G12D突变的实验性药物。KRAS基因突变在胰腺癌中极为常见，约30-40%的胰腺导管腺癌患者携带这一突变。长期以来，KRAS被认为是一个"不可成药"（undruggable）的靶点，直到近年来靶向技术的突破才使这一领域取得实质性进展。

据《纽约时报》报道，该药物在早期临床试验中显示出令人鼓舞的疗效——部分晚期胰腺癌患者出现了显著的肿瘤缩小，甚至有个别病例达到了完全缓解。这一结果在胰腺癌治疗领域具有里程碑意义，因为该疾病长期以来被称为"癌症之王"，五年生存率不足13%。

扩大使用计划

FDA此次批准的是"扩大使用"（Expanded Access）协议，也称为"同情使用"（Compassionate Use）。这一机制允许在药物尚未获得完全批准之前，让患有严重或危及生命疾病的患者提前获取实验性药物。

据《华盛顿邮报》报道，CBS News曾报道前参议员本·萨斯（Ben Sasse）就是该药物的受益者之一，他在公开场合分享了自己的治疗经历。这一高层政治人物的参与进一步提升了该药物的公众关注度。

OncLive和Targeted Oncology等专业医学期刊均对此进行了详细报道，指出扩大使用协议的获批意味着该药物在安全性方面已经获得了FDA的基本认可，为后续的大规模临床试验和最终上市批准铺平了道路。

胰腺癌治疗困境

胰腺癌是全球最致命的癌症之一，其特点包括早期诊断困难、对传统化疗反应差、以及手术切除率低。据美国癌症协会统计，2026年美国预计有约66,000人将被诊断为胰腺癌，其中约51,000人将因此去世。

Mayo Clinic近期开发的REDMOD AI系统已能在确诊前16个月通过CT扫描识别胰腺癌特征（这一成果已在本日报的AI科技板块报道），而daraxonrasib的进展则代表了治疗端的重要突破。AI辅助诊断与靶向治疗的结合，可能正在重塑胰腺癌的整个诊疗生态。

未来展望

分析人士指出，daraxonrasib若能在大规模III期临床试验中证实其疗效，将成为数十年来胰腺癌靶向治疗领域的重大突破。目前，多家制药公司正在这一领域展开竞争，包括针对KRAS G12C突变的其他靶向药物。

扩大使用协议的批准意味着符合条件的患者可以在药物正式获批之前获得治疗机会，但同时也需要医生和患者充分了解药物的实验性质和潜在风险。

Source: New York Times | USA Today | Washington Post

据《华尔街日报》和STAT News报道，美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年4月底宣布了一项重大计划，将引入人工智能技术和实时数据收集系统来加速药物临床试验的审批流程。此举被视为药物研发监管模式的一次根本性变革。

新计划的核心内容

FDA的这一计划旨在利用AI技术对临床试验数据进行实时分析和评估，而非传统的事后审查模式。通过部署先进的AI算法，FDA将能够持续监测试验进展，更早地识别潜在的安全信号和疗效趋势，从而缩短从临床试验到药物批准的周期。

据WSJ报道，该计划包括以下关键要素：

1. 实时数据管道：建立从临床试验现场到FDA的直接数据传输通道，实现数据的实时收集和分析。
2. AI辅助审查：利用机器学习模型自动识别试验数据中的模式和异常，辅助审评人员做出更高效的决策。
3. 自适应试验设计：鼓励制药公司采用更灵活的试验设计，允许在试验过程中根据中期数据调整方案。

行业影响

这一举措对制药行业具有深远影响。传统药物研发周期通常需要10年以上，耗资数十亿美元。通过引入AI和实时数据技术，FDA有望将审批周期缩短数月甚至数年，显著降低研发成本。

据TipRanks分析，这一政策变化对中小型生物技术公司尤其有利，因为这些公司通常资源有限，更依赖于快速高效的审批流程。

历史背景与挑战

FDA在AI应用方面并非没有先例。此前，FDA已部署了名为"Elsa"的AI工具用于日常监管操作。然而，将AI深度整合到临床试验审批流程中仍面临诸多挑战，包括数据隐私保护、算法透明度、以及对AI决策的可解释性要求。

此前有报道指出，FDA内部使用AI工具时曾出现一些错误，引发了对AI辅助监管决策可靠性的质疑。FDA需要在创新与审慎之间找到平衡。

未来展望

FDA的这一计划与全球范围内AI在医疗领域加速应用的趋势相一致。如果实施成功，它不仅将改变美国的药物审批流程，还可能为其他国家的监管机构提供参考模板。

Source: STAT News, Wall Street Journal, TipRanks

2026年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是全球首款基于双腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗由OTOF基因双等位基因变异导致的重度至极重度感音神经性耳聋。该疗法由再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）研发。

此项批准具有里程碑意义：从提交生物制品许可申请（BLA）到获批仅用时61天，并列现代FDA历史上最快的BLA审批纪录。这也是FDA国家优先审评券（CNPV）试点计划下的第六个获批产品，更是该计划批准的首个基因治疗产品。

基因突变导致约一半的先天性听力损失。OTOF基因变异占遗传性非综合征性听力损失的2%至8%。携带两个非功能性OTOF基因拷贝的患者无法产生耳铁蛋白（otoferlin），从而破坏了声音信号的传输。此前，此类耳聋没有任何疾病修饰治疗方法。

Otarmeni是一种一次性生物制剂-器械组合产品，通过手术将双AAV1载体基因疗法单剂量注入耳蜗，向内毛细胞递送功能性OTOF基因拷贝，以恢复耳铁蛋白的产生和听觉信号传导。

在24名年龄为10个月至16岁的患者参与的临床试验中，20名可评估疗效的患者中有80%（16名）听力得到改善——这在未经干预的自然病程中是不可能出现的。

FDA局长Marty Makary博士表示：“今天的批准是遗传性听力损失治疗领域的重大里程碑。通过国家优先审评券试点计划，我们正在加速满足罕见疾病未竟医疗需求的治疗方案，同时证明我们能够以显著缩短的时间审评即使是最复杂的提交——例如新型双载体基因疗法和需要多个办公室和中心协调的组合产品。”

常见的副作用包括中耳感染、恶心、头晕和手术疼痛。该疗法已获得孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）等多项认定。

再生元制药表示，将在6月4日FDA就CNPV试点计划举办公开会议之前持续收集有关听力改善持久性和治疗效果验证的数据。

来源：FDA、New England Journal of Medicine